Entwicklung von RNA-Therapeutika

Kompetenzplattformen des Fraunhofer CIMD ermöglichen die Entwicklung innovativer RNA-Therapeutika

Die Translation innovativer Ideen und identifizierter molekularer Zielstrukturen in neuartige Therapien für Immunerkrankungen ist das zentrale Ziel des Fraunhofer Cluster of Excellence Immune-Mediated Diseases CIMD. Dafür wurden zwei interdisziplinäre Kompetenzplattformen etabliert: »Alternativmethoden für Tierversuche« unter der Federführung des Fraunhofer ITEM und »Neue Arzneimittelklassen«, deren Teilplattform »RNA-Therapeutika« ebenfalls vom Fraunhofer ITEM geleitet wird.

© Fraunhofer ITEM
Mithilfe eines neuartigen Nanopartikel-Transfersystems gelangt Messenger-RNA (mRNA), die für das grün fluoreszierende Protein (GFP) kodiert, in menschliche Herzmuskelzellen.

Innovative Therapeutika auf der Basis von RNA sind im Zuge der Impfstoffentwicklung einer breiten Öffentlichkeit bekannt geworden. RNA-basierte Impfstoffe sind allerdings nur ein Beispiel der Anwendung. Bei vielen Organerkrankungen beeinflussen veränderte Genexpressionssignaturen den Krankheitsverlauf. Hier setzt die RNA-Therapie an: Der gezielte Einsatz von kodierenden oder nichtkodierenden RNA-Sequenzen ermöglicht eine maßgeschneiderte Reaktion der jeweiligen Zielzellen bei bestimmten Krankheitsbildern. Gemeinsam mit weiteren Fraunhofer-Instituten und akademischen Partnern verfügt das Fraunhofer ITEM über eine breite Palette an Techniken und Methoden, mit denen u. a. kurze sogenannte siRNA-Moleküle zur Therapie von Lungenfibrose und anderen chronischen Immunerkrankungen erforscht und entwickelt werden. Eine zentrale Rolle spielen Modellsysteme, die auf menschlichen Zellen und Geweben basieren. Sie werden im Rahmen der Fraunhofer CIMD-Teilplattform »RNA-Therapeutika« weiterentwickelt, ebenso wie spezielle Applikationstechnologien auf molekularer und apparativer Ebene. Die gebündelte Expertise in der bioinformatorischen Zielstruktursuche und -charakterisierung, der präklinischen Pharmakologie und Toxikologie, der zielgerichteten Verabreichung und schließlich der klinischen Erprobung ist schon jetzt für Forschungskooperationen und die Zusammenarbeit mit Industriepartnern verfügbar.

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