Fraunhofer-Institut für Toxikologie und Experimentelle MedizinProf. Dr. Dr. Thomas Thum hat neuen Wirkstoff erstmals an Patienten erfolgreich erprobt
Die chronische Herzinsuffizienz, an der allein in Deutschland über zwei Millionen Menschen leiden, ist bislang nur eingeschränkt behandelbar. Heute erhielt Prof. Dr. Dr. Thomas Thum, Leiter des Fraunhofer-Instituts für Toxikologie und Experimentelle Medizin ITEM und Leiter des Instituts für Molekulare und Translationale Therapiestrategien (IMTTS) der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH), den Paul-Martini-Preis für die Identifikation und weitere Entwicklung von neuen RNA-basierten Therapien der Herzschwäche. Der Preis wird jährlich von der Paul-Martini-Stiftung, Berlin, für herausragende Leistungen in der klinisch-therapeutischen Arzneimittelforschung verliehen und ist mit 50 000 Euro dotiert. »Professor Thum hat mit seinem Team verschiedene neue therapeutische Angriffspunkte identifiziert, hat darauf aufbauend neue Therapien entwickelt und nun erstmals einen dieser RNA-Wirkstoffe an Patienten erprobt. Das macht Hoffnung auf Therapiefortschritt und ist ein hervorragendes Beispiel für Translation vom Labor zur Therapie«, würdigte Prof. Dr. Stefan Endres von der Universität München den Preisträger im Namen der sechsköpfigen Jury.
Wirksam und sicher
Chronische Herzschwäche ist eine schwerwiegende Erkrankung, bei der das Herz nicht mehr ausreichend Blut in den Körperkreislauf pumpen und die Körperzellen nur noch unzureichend mit Sauerstoff und Nährstoffen versorgen kann. Um die mangelnde Pumpleistung auszugleichen, vergrößert sich der Herzmuskel krankhaft und wird dadurch weiter geschwächt. Herzinsuffizienz ist bislang nicht heilbar und kann zum Tod führen. Bei Tieren und Menschen regulieren nicht-kodierende RNA-Moleküle das krankhafte Wachstum der Herzmuskelzellen. Mithilfe synthetisch hergestellter Moleküle, die diese neuen Zielstrukturen normalisieren, konnte das Team um Prof. Thum nach positiven Ergebnissen in Tierversuchen einen dieser neuen RNA-Wirkstoffe schließlich in einer ersten Studie mit 28 Patienten erproben. Dabei erwies sich der Wirkstoff als gut verträglich und zeigte Anzeichen einer therapeutischen Wirksamkeit. Nun ist eine weitere Studie mit mehr Patienten geplant. »Wir haben in unserer Studie gezeigt, dass der neue microRNA-Blocker therapeutisch wirksam und nebenwirkungsfrei war«, betont Prof. Thum. Die Substanz sei somit eine neue Möglichkeit, nicht nur wie bislang die Symptome der Herzinsuffizienz zu behandeln, sondern die Erkrankung selbst im chronischen Stadium heilen zu können.
Die RNA-Wirkstoffe, die das Team um Prof. Thum erforscht, gehören zur sogenannten RNA-basierten Medizin. Diese Moleküle normalisieren die Herzmuskelzellen und verhindern krankhafte Umbauprozesse. Einer dieser RNA-Wirkstoffe, CDR132L, ist bei Cardior Pharmaceuticals hergestellt worden, einem Biopharmaunternehmen, das als MHH-Ausgründung auf Grundlage der Forschungsarbeiten am IMTTS auf die Entwicklung innovativer Herztherapeutika spezialisiert ist. CDR132 könnte einmal das erste Antisense-Medikament für die Kardiologie werden.