Fraunhofer-Institut für Toxikologie und Experimentelle MedizinRNA-basierte Wirkstoffe bis zum klinischen Einsatz entwickeln
RNA-basierte Medikamente bieten als Wirkstoffklasse ein enormes Potenzial für die Medizin, das bei weitem noch nicht ausgeschöpft ist. Am Fraunhofer ITEM entwickeln Forschende neue Medikamente und Verfahren für RNA-basierte Therapiekonzepte.
Der gezielte Einsatz von RNA-Wirkstoffen aus kodierenden oder nicht-kodierenden RNA-Sequenzen ermöglicht eine maßgeschneiderte Reaktion der jeweiligen Zielzellen bei bestimmten Krankheitsbildern. Fraunhofer-Forschende nutzen verschiedenste RNA-basierte Wirkstoffe, wie small interfering RNAs, Nukleosid-modifizierte Messenger-RNAs oder RNA-Blocker – von der Target-Findung bis hin zu präklinischen Entwicklungsprogrammen. Dabei spielen bioinformatische Modelle eine wichtige Rolle, um krankheitsassoziierte RNAs auszuwählen, deren Interaktion mit anderen Genen zu studieren und das optimale Design von Wirkstoffen zu entwickeln.
Sicherheit und Wirksamkeit von RNA-Wirkstoffen prüfen
Für den zielgerichteten Einsatz der RNA-Wirkstoffe werden spezielle virale und nichtvirale Applikationstechnologien auf molekularer und apparativer Ebene entwickelt. Insbesondere für RNA-Therapeutika gegen Lungenerkrankungen ist die lokale Verabreichung über die Atemwege durch Inhalation vielversprechend.
Zur Sicherheitsbewertung und Prüfung der therapeutischen Wirksamkeit nutzen die Forschenden bewährte In-vitro- und In-vivo-Tiermodelle und entwickeln fortlaufend neue Modellsysteme auf der Basis von menschlichem Gewebe sowie hochmodernen Stammzell-abgeleiteten Zellen und Mini-Organen.
Prozessentwicklung und GMP-Produktion von RNA-basierten Arzneimitteln
Forschende am Fraunhofer ITEM entwickeln Bioprozessverfahren und Produktionstechnologien für die modulare, automatisierte und bis zum Industriemaßstab skalierbare Herstellung von RNA-Molekülen und RNA-Nanotransportern. Schnelle, sichere und zuverlässige Produktionstechnologien zur Herstellung RNA-basierter Impfstoffe und Arzneimittel sind eine wesentliche Voraussetzung für eine erfolgreiche Translation in den Markt. Um dies zu unterstützen, erfolgt am Fraunhofer ITEM die Prozessentwicklung und GMP-Produktion von mRNA-Therapeutika für frühe klinische Studien, die ebenfalls im Institut durchgeführt werden können.
