Präklinische Prüfung der Sicherheit und Toxikologie zellbasierter Medikamente

Heute noch unheilbare Krankheiten wie Diabetes, Herzinsuffizienz oder Parkinson lassen sich möglicherweise in der Zukunft mit Zelltherapien besiegen, die darauf ausgerichtet sind, die normalen körpereigenen Funktionen wiederherzustellen. Fremdzellen, die in den Organismus des Patienten eingebracht werden, können allerdings zu Abstoßungsreaktionen und anderen unerwarteten Ergebnissen führen. Die Lösung könnte somit in der Verwendung von Zellen liegen, die aus patienteneigenen Zellen, sogenannten adulten, induzierten, pluripotenten Stammzellen erzeugt werden. Solche regenerativen Ansätze in der Medizin und ergänzenden Wissenschaften werden im Rahmen des von der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG) finanzierten Excellenzclusters »REBIRTH« gefördert, an dem das Fraunhofer ITEM sich beteiligt.

© Foto Fraunhofer ITEM

In der H&E-Färbung der Leber einer humanisierten Maus sind zelluläre Infiltrate nur schwach erkennbar.

Zur Bewertung der Sicherheit und Toxikologie solcher zellbasierter Medikamente (kurz CBMPs für engl. »cell-based medicinal products«) sind die Standardverfahren, die bei herkömmlichen Arzneimitteln zum Einsatz kommen, nicht geeignet. Diese Bewertung ist jedoch von zentraler Bedeutung, um die regulatorischen Anforderungen zu erfüllen und die Genehmigung zum Übergang in die klinische Phase der Entwicklung zu erhalten. Um diese Lücke zu schließen und die translationale Entwicklung von CBMPs bis hin zur klinischen Anwendung zu unterstützen, sind wir bestrebt, ein kompetenter Forschungspartner für die nichtklinische Sicherheit und Toxikologie solcher Arzneimittel für neuartige Therapien (kurz ATMPs für engl. »advanced therapy medicinal products«) zu werden.

Das Fraunhofer ITEM ist auf die Entwicklung produktspezifischer Teststrategien zur präklinischen Prüfung biologischer und nichtbiologischer Präparate spezialisiert und hat Know-how in der pharmakologischen Forschung zu Zelltherapien. Wir sind somit ausgezeichnet positioniert, um solche neuartigen Therapieverfahren in die klinische Anwendung zu bringen.


Bevor eine neue zellbasierte Therapie aus der Grundlagenforschung in die klinische Prüfung am Patienten gebracht werden kann, muss sie zunächst Sicherheits- und toxikologische Prüfungen durchlaufen. Der Übergang in die klinische Prüfung stellt für diese Produktkategorie eine besondere Herausforderung dar, da diese Therapien auf neuartigen Ansätzen basieren, die nie zuvor am Menschen ausprobiert wurden.
Standardverfahren, wie sie für herkömmliche Arzneimittel verwendet werden, sind nicht geeignet, um die Sicherheit und Toxikologie von ATMPs wie zellbasierten Medikamenten zu bewerten. Mit seiner Erfahrung in produktspezifischen Strategien für die präklinische Prüfung und Toxikologie ist das Fraunhofer ITEM bestens aufgestellt, um nichtstandardisierte Prüfsysteme aus der Forschung in die institutseigene GLP-Umgebung zu übertragen.

Zulassung von humanmedizinischen CBMPs auf dem europäischen Markt

Nachweis blutbildender und induzierter pluripotenter Stammzellen

Kongress-Abstracts

 

2015:

World Congress of Regenerative Medicine; Abstract PP-092, Philipp et al. Zum Abstract

Jahrestagung der Internationalen Gesellschaft für Stammzellforschung (ISSCR); Abstract w-1089, Philipp et al. Zum Abstract

 

2014:

Jahreskonferenz des Deutschen Stammzellnetzwerks (GSCN); Abstract P086, Philipp et al. Zum Abstract